《心血管病药品临床综合评价技术指南（2022年版 试行）》专家解读

《心血管病药品临床综合评价技术指南（2022年版 试行）》专家解读

林阳 北京安贞医院药事部主任、主任药师

药品临床综合评价是保障药品回归临床价值，建立完善心血管病药品供应保障制度的重要工具。国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司委托国家药物和卫生技术综合评估中心，联合国家卫生健康委药具管理中心、国家心血管病中心、首都医科大学附属北京安贞医院共同制定的《心血管病药品临床综合评价技术指南（2022年版 试行）》，旨在逐步完善药品临床综合评价工作顶层设计和管理体系的同时，推动我国心血管病药品临床综合评价技术的标准化、规范化、科学化、同质化，对进一步完善药品临床综合评价技术体系，不断满足人民群众的健康需求，推动药学服务高质量发展，助力健康中国建设具有重要意义。

一、开展药品临床综合评价工作是保障心血管病合理用药的必然要求

伴随人口老龄化和健康危险因素的不断上升，心血管病已成为严重危害我国人民健康的重大疾病，心血管病防治行动已作为健康中国15大行动之一。《中国心血管健康与疾病报告2021概要》显示，心血管病已经成为我国居民的第一位死亡原因，中国人群每5例死亡中就有2例死于心血管病。推算我国当前有3.3亿心血管病患者，其中脑卒中1300万，冠心病1139万，心力衰竭890万，肺源性心脏病500万，心房颤动487万，风湿性心脏病250万，先天性心脏病200万，下肢动脉疾病4530万，高血压2.45亿，对社会和家庭带来严重的疾病负担。在心血管病患者的治疗和综合管理中，药物治疗贯穿始终，合理的药物治疗对改善患者预后、缓解疾病症状具有非常重要的作用。心血管病用药特点十分明显：一是心血管病药品类别众多，在《国家基本药物目录（2018年版）》中，心血管系统用药单列一章，包括6大常用类别，在临床应用中具体类别、品种则更多。临床治疗中，如何个体化选择药物，保证合理用药，并根据患者的病程进展进行适时调整，如何在真实世界中对药品进行临床综合评价，都对医生和药师都提出更高的要求。二是心血管病药品更新快，近年来陆续有众多新机制、新品种的心血管病药品问世，在不同疾病领域发挥作用。如何选择更具有临床价值的药品来满足未满足的健康需求，如何科学合理地对相关目录进行动态调整，保障药品的安全有效，经济适宜，对各层次的管理者提出更大的挑战。

二、开展药品临床综合评价工作是提高心血管病药事服务质量的必然选择

心血管病患者用药品种多、疗程长，需要长期进行用药管理和综合评估，既包括对患者提供正确的临床诊治、专业的药学指导，更包括对心血管病药品开展临床综合评价，为临床选择药品与相关政策制定提供优质化的药学建议。这些均对心血管病药事服务能力建设提出了更高要求。2021年国家卫生健康委出台《长期处方管理规范（试行）》，探索慢性病长期处方管理。明确提出地方卫生健康行政部门应当根据各地经济发展水平和医疗保障水平实际情况，充分考虑药物临床应用成本效益比，制定长期处方适用疾病病种及长期处方用药药品目录，以保证用药目录更加具有及时性、灵活性，以满足实际需求。在现实选择中只有基于最佳证据来客观评价心血管病药品临床价值，才能保障各利益相关方在面对有关决策时做出正确选择，提高药事服务质量。

三、开展心血管病药品临床综合评价工作要遵循指南的基本要求

本技术指南紧密围绕《药品临床综合评价管理指南（2021年版 试行）》中组织管理及实施流程要求，重点聚焦我国心血管病药品临床使用和技术评价存在的实际问题，同时参考借鉴国际心血管病药品评价的有益做法和经验，经广泛征求意见、反复修改，最终形成本指南。基于临床价值的药品技术评估，重点围绕安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度进行定性及定量数据/证据整合分析。其中，安全性和有效性是评价的核心维度，除特殊情况，建议所有心血管病药品临床综合评价均应开展药品临床使用的安全性和有效性评价。针对每一个评价维度，本技术指南均明确了定义、指标选择及测量方式。需要注意的是，根据心血管病的整体特点，为客观评价心血管病药品对患者预后的影响，本技术指南建议尽可能采用国内外指导原则、诊疗规范及指南建议的终点指标作为有效性指标，常采用的终点指标包括死亡率（例如全因死亡率、心血管死亡率等）、心血管事件发生率（心肌梗死发生率、卒中发生率、心力衰竭发生率、血运重建发生率等）等。

为保证对照药品的设置合理，建议尽可能采用相同适应证或药理机制的标准治疗方案推荐的药品作为对照药品，同时建议评价单位组织相关领域专家进行论证，尽量反映临床真实的用药状态和用药需求。关于评价维度及指标选择，应以临床用药需求为导向，明确评价重点，可根据评价主要目的、评价设计、评价可行性、疾病特点、资源情况等选择全部或部分维度对待评药品进行临床综合评价。关于研究方法，建议采用定性与定量结合的方法，收集相关证据进行分析。进行安全性、有效性和经济性评价时，建议首先采取系统文献综述法进行证据分析，若未满足评价的需求，建议增加临床研究等实证证据的收集。进行临床研究等证据收集时，建议首选基于医院数据的真实世界数据研究，尤其是回顾性研究等真实世界研究设计。若历史数据未能满足需求，可开展前瞻的观察性或干预性研究（如临床试验研究）。最后，基于多准则决策分析进行药品综合价值判断。本技术指南提供了药品多维度价值判断操作的参考流程，并参考《药品临床综合评价管理指南（2021年版 试行）》形成了A、B、C、D四类不同强度的推荐意见。

下一步，在国家卫生健康委药政司的统一指导下，承担国家及省级药品临床综合评价任务的医疗卫生机构，应当搭建本机构药品临床综合评价工作团队，结合基础积累、技术特长和临床用药需求，开展心血管病用药的持续性综合评价，制定评价结果应用转化可行路径，积极配合和参与国家及区域层面结果转化。共同推动药品临床综合评价工作规范发展。