我国药品临床综合评价从管理走向技术规范

我国药品临床综合评价从管理走向技术规范

赵琨 国家药物与卫生技术综合评估中心副主任

心血管、肿瘤和儿童领域的药品临床综合评价技术指南发布标志着药品临床综合评价工作从规范评价管理走向规范评价技术。药品临床综合评价是从医疗卫生行政治理角度探索性的推进药品综合价值评判工作，旨在让药品回归临床价值，确保临床综合价值高的药品得到供应保障。随着创新驱动发展，越来越多的创新药进入市场，临床团队需要学习了解掌握药品适应证、使用条件、用法与用量，以及判断这些新药在临床实际应用场景中安全性、有效性、经济性等，这需要我们对上市后临床应用的药品进行再评估，再次确认新药在实际人群中与阳性参照药比，其相对的安全性和有效性，及个人自付的药品费用和负担情况。同时要使好药得到有效的供应保障，还需要考虑其适宜性、可及性及创新性。这些评价需要应用来自临床真实世界数据去呈现。如通过医疗机构数据反馈药品是否能够及时保障供应，特别是偏远地区医疗机构及其基层单位能否配备使用以确保患者用药的公平可及。通过对安全性、有效性、经济性、适宜性、可及性及创新性这些维度的评价就是对药品临床综合价值进行评判。

本次发布的三本技术评价指南是根据《国家卫生健康委办公厅关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》（国卫办药政发〔2021〕16号）、《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》（国卫药政函〔2019〕80号）和《关于加强医疗机构药事管理促进合理用药的意见》（国卫医发〔2020〕2号）等法律法规和文件对药品临床综合评价工作要求，在国家卫生健康委药政司领导、组织和全程指导下，国家药物和卫生技术综合评估中心（挂靠国家卫生健康委卫生发展研究中心），联合国家卫生健康委药具管理中心、国家心血管中心、国家癌症中心、国家儿童医学中心，以及首都医科大学附属北京安贞医院等相关医疗卫生机构，组织临床医学、药学、管理学、循证医学、卫生经济学和卫生政策等领域专家共同制定。自2019年1月启动技术指南编写工作以来，组织数百名相关学科专家召开了数十轮论证会，广泛听取了各省级卫生健康行政部门、部分医疗卫生机构、医药行业学（协）会和企业代表意见，同时结合实践经验，前后修改40余稿。各团队秉承科学、严谨、认真专业精神和态度，经过多年努力及大量多学科专家咨询，经各参编单位确认同意后，最终形成了形成此版技术评价指南。

三个技术评价指南严格遵循《药品临床综合评价管理指南（2021年版 试行）》基本原则和内容要求，根据肿瘤、心血管病和儿科重点人群疾病特征分别研发。如儿童药品临床综合评价技术指南没有针对儿科某种疾病或疾病领域而是以儿童人群用药需求为出发点，兼顾儿童生长发育特征研发制定符合儿童用药的安全有效性等六大维度评价指标与分析方法，为促进儿童保障用药提供循证证据。如抗肿瘤和心血管病药品临床综合评价技术指南主要针对肿瘤和心血管病领域通用术语设计安全性和有效性及经济性指标与评价方法。这三本指南在创新性上均重点关注药品解决临床未满足需求程度，着重评价药品填补临床用药空白的突破性创新；同时关注药品的服务创新和产业创新。关于适宜性评价更多的是从技术操作、患者体验方面评价药品适宜性。可及性评价主要参考世界卫生组织推荐的HAI指标，评价药品的可获得性和负担性。通过HAI指标反应药品生产单位的产能和配送公司的配送能力等。

本指南是药品指南领域的创新工作，在研发工作中得到国家卫生健康委药政司的大力支持和指导，希望各级医疗机构、大专院校及科研院所、第三方评估机构广泛使用，并不断提出反馈意见，使指南不断完善并能发挥更大的规范指导作用。期待国家药品临床综合评价工作稳步向前，为临床药品综合价值发出科学声音。